Bakgrund
Åldersrelaterad makuladegeneration (AMD= age-related macular degeneration) är en vanlig orsak till synnedsättning hos äldre personer i västvärlden. Sjukdomen innebär en successiv förlust av den centrala synskärpan och kan delas in en atrofisk (torr) form, och en neovasculär (våt) form. Vid den torra formen finns i dag ingen terapi att erbjuda.
Vid våt AMD bildas i makula nya blodkärl, som kan läcka vätska, proteiner och blod. Kärlen atrofierar så småningom med ärrbildning som följd. I det senare, fibrotiska stadiet är behandling inte längre möjlig. Behandling bör sättas in så snart som möjligt för att kunna ha effekt. Typiska symtom på våt AMD är krokseende, bildförvrängning och lässvårigheter.
Behandling av våt makuladegeneration
Konventionell laserbehandling kan inte ges vid förändringar i makula, eftersom den retinala vävnaden då destrueras.
Fotodynamisk behandling (PDT)
Ett ljuskänsligt ämne, verteporfyrin, injiceras intravenöst och aktiveras genom att ögat belyses med svagt laserljus, och därmed förstörs de skadliga kärlen. Vid den klassiska formen av våt AMD kan synskärpan stabiliseras hos ett flertal patienter, men endast ett fåtal kan erhålla en förbättring av synskärpan.
Pegaptanib (Macugen)
Pegaptanib är en anti-VEGF som ges i form av intravitreala injektioner var sjätte vecka. Effekten av denna behandling anses vara likvärdig den som ses efter PDT-behandling.
Bevacizumab (Avastin)
Avastin är godkänt för behandling av metastaserande coloncancer. Preparatet är likt ranibizumab (se nedan) och har använts i stor omfattning vid AMD världen över. Det ges intravitrealt, men prospektiva studier saknas, liksom toxikologiska studier.
Ranibizumab (Lucentis)
Ranibizumab är ett VEGF-neutraliserande Fab-fragment av en fullängdsantikropp, och injiceras i glaskroppen. Injektionen ges en gång per månad.
I de pivotala studierna gavs behandling varje månad med två års uppföljningstid, vilket ledde till en stabilisering av synskärpan i 90 procent av fallen och en förbättring hos cirka en tredjedel. I en senare studie gavs injektioner varje månad i tre månader och därefter var tredje månad, men synskärpan återgick då till den ursprungliga efter en initial förbättring.
En annan möjlighet är att ge tre injektioner initialt med en månads intervall, och därefter följa patienten med månatliga kontroller. Patienterna följs med synskärpeprövning och mätning av den retinala tjockleken, och vid försämring ges en ny injektion. Sannolikt uppnås goda resultat av denna behandlingsregim. Än så länge vet man inte vilket injektionsintervall som är optimalt, varför olika lokala rutiner har utarbetats. Det är också okänt när behandling och kontroller kan avslutas.
Biverkningar av behandlingen
Övergående intraokulär inflammation har observerats, liksom tryckstegring. Risken för allvarliga komplikationer är dock liten. Frekvensen endoftalmit har rapporterats till 5 fall per 10000 injektioner. Injektionen ska ges i operationssal under sterila förhållanden.
Kostnader
Varje injektion kostar 13 000 kr, varav läkemedelskostnaden svarar för 10 000 kr. Om patienterna skulle behandlas enligt de stora effektstudierna, det vill säga varje månad, skulle behandlingskostnaden bli cirka 160 000 kr per patient och år. I Sverige diagnostiseras runt 5000 fall (ögon) av makuladegeneration årligen, och cirka 4000 av dessa beräknas uppfylla kriterierna för behandling. Om man antar att behandlingen pågår under två år blir den årliga sjukvårdskostnaden i landet cirka 1,3 miljarder kronor. Om behandlingsintervallet kan glesas ut blir kostnaden givetvis lägre. Beräkningar av behandlingens kostnadseffektivitet är osäkra.
Ranibizumab i SLL
I Stockholm har ranibizumab använts sedan våren 2007 och hittills har cirka 1000 injektioner givits. Behandling ges på S:t Eriks ögonsjukhus och på ögonkliniken, Södersjukhuset, och särskilda ekonomiska medel har avsatts av Stockholms läns landsting för denna behandling. Inom SLL räknar vi med omkring 500 nya patienter per år. Behandlingen ges här i form av tre injektioner med en månads mellanrum, och därefter vid behov.
Framtiden
Ytterligare erfarenhet behövs för att fastställa det optimala injektionsintervallet av ranibizumab sett från effektsynpunkt och kostnadssynpunkt.
Studier där bevacizumab och ranibizumab jämförs pågår. Bevacizumab är betydligt billigare och sannolikt likvärdigt effektmässigt.
En europeisk multicenterstudie har startats med syftet att se om man kan reducera antalet injektioner av ranibizumab genom kombination med PDT-behandling.
Andra preparat är också under utprövning.