Regionernas samverkansmodell för läkemedel och medicintekniska produkter.

Utsedda för utveckling av tidiga bedömningsrapporter

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om markandsföringsgodkännande hos EMA feb 2018, men ansökan om marknadsföringsgodkännande är tillbakadragen.

Bardoxolonmetyl vid Alport syndrome (ovanlig sjukdom)
Ny substans, ny verkningsmekanism. Svår sjukdom, få alternativ behandling, potentiellt möjligt skjuta upp dialys och transplantation. File EMA november 2021.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

Etranakogen dezaparvovek vid hemofili B
ATMP. Allvarlig sjukdom, innovativ behandling. File EMA mars 2022.

Ivosidenib vid cholangiom med IDH1-mutation, andra linjen eller senare
Positiva data, första riktade terapin på aktuell indikation, finns inte så många behandlingsalternativ sedan tidigare. File EMA slutet av mars 2022.

Ivosidenib vid behandlingsnaiv AML, i kombination med kemoterapi
Ny verkningsmekanism, behov av behandling finns. File EMA slutet av mars 2022.

Mavakamten vid hypertrof obstruktiv kardiomyopati
Allvarlig sjukdom, ny behandlingsprincip, behov finns. File EMA oktober 2021.

Mitapivat vid transfusionsberoende och transfusionsoberoende pyruvatkinas brist (PK-brist)
Behandlingsalternativ saknas sedan tidigare, positiva data. Peroral behandling. File EMA augusti 2021.

Mosunetuzumab vid follikulärt lymfom, tredje linjens behandling
Bispecifik antikropp. Förefaller vara lovande, ny verkningsmekanism. File EMA november 2021.

Oportuzumab monatox vid icke muskelinvasiv blåscancer, som tidigare har behandlats med BCG
Komplement till BCG, intressant alternativ. File EMA mars 2021.

Relatlimab, i kombination med nivolumab, som första linjens behandling vid metastaserat eller inoperabelt melanom
Ny behandlingsprincip, 1:a linjen, potentiellt lovande, stor patientgrupp. File EMA oktober 2021.

Spesolisumab för behandling av skov av GPP (Generaliserad pustulös psoriasis)
Specifik behandling saknas för närvarande för aktuell indikation. File EMA november 2021.

Sutimlimab vid Cold Agglutinin Disease (köldhemolys)
Behandling saknas. Potentiellt dyrt. Riktlinjer kan behövas. File EMA November 2021.

Tabelekleucel vid Epstein-Barr virus-associated post-transplant lymphoproliferative disease (EBV-PTLD) efter organtransplantation
Allvarlig komplikation. ATMP. File EMA november/december 2021

Tauroursodeoxycholic acid/sodium phenylbutyrate vid ALS
Angeläget med behandling. Allvarlig sjukdom. Positiv fas III. File EMA jan 2022.

Teklistamab vid multipelt myelom, ≥3 tidigare linjer inklusive IMiD, proteasominhibitor och anti-CD38-antikropp
Första bispecifika antikroppen vid myelom. Intressant i relation till CAR-T-behandling. File EMA febr 2022.

Senast ändrad