Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) rekommenderas till patienter som väger mindre än 13,5 kg och har upp till 3 kopior av SMN 2-genen med SMA typ 1. För patienter som inte är aktuella för behandling med Zolgensma är rekommendationen att barn under 18 år i första hand använder Evrysdi och i andra hand Spinraza enligt NT-rådets rekommendation för dessa läkemedel. Läkemedlen ska inte kombineras och om patienten behandlats med Zolgensma ska inte ytterligare behandling genomföras med Evrysdi eller Spinraza.

– NT-rådet är glada att kunna rekommendera Zolgensma som bedöms vara en mycket viktig behandling för patienter med SMA typ 1. Det är ett efterlängtat och glädjande besked, säger Gerd Lärfars, ordförande NT-rådet.

Läkemedlet Zolgensma är en ny genterapi med en mycket hög engångskostnad. Utan avtal är läkemedelskostnaden cirka 20 miljoner kronor för en behandling. NT-rådets målsättning för nya läkemedel som är gen- och cellterapier är att hitta bra modeller för snabb och jämlik introduktion, med en riskdelning mellan regioner och företag vad gäller osäkerheten om framtida effekt av behandlingen. Ambitionen när det gäller Zolgensma har varit att komma fram till ett långsiktigt hållbart utfallsbaserat avtal, där uppföljning av behandlingsresultatet används för att dela risken avseende kostnaden för behandlingen. Trots ett mycket omfattande och tidskrävande arbete av den regiongemensamma förhandlingsgruppen gick det inte att komma fram till ett sådant avtal. Det nuvarande avtalet innebär att engångskostnaden reducerats så att kostnaden kan anses rimlig utifrån antagandet att företagets bedömning om livslång effekt uppfylls.

– Vi lyckades inte komma fram till ett utfallsbaserat avtal. Det beror i stor utsträckning på att det inte går att få tillgång till uppföljningsdata från Socialstyrelsen som sen kan användas för uppföljning av avtalet tillsammans med företaget. Det är därför mycket angeläget att pågående översyn av hur hälsodata ska kunna användas ger resultat så snart som möjligt så att effekterna av de här behandlingarna kan följas upp över tid via hälsodataregister, säger Mikael Svensson, som ingår i regionernas förhandlingsgrupp.

Zolgensma är en potentiellt livräddande behandling för en sjukdom med mycket hög svårighetsgrad och har visat god effekt på överlevnad och motorisk förmåga. Dock finns en stor osäkerhet avseende långtidseffekten då det endast finns tillgängliga kliniska data för ett par år efter behandling av en liten grupp patienter. Den här typen av nya dyra läkemedel som ges som en engångsbehandling, där osäkerheten om de långsiktiga effekterna är hög, blir allt vanligare. De kan behöva hanteras med hållbara avtalslösningar med rimlig riskdelning och acceptabla juridiska villkor där företaget och regionerna delar på den ekonomiska risken.

NT-rådet