Regionernas samverkansmodell för läkemedel och medicintekniska produkter.

NT-rådet avråder från användning av läkemedlet Translarna

TLV har beslutat att receptläkemedlet Translarna mot Duchennes muskeldystrofi inte längre ska ingå i högkostnadsskyddet. Med anledning av det avråder NT-rådet från ytterligare nyinsättning av Translarna. För jämlik hantering av patienter som sedan tidigare står på behandling, ska ett nationellt behandlingsråd tillsättas som kan stödja regionerna i värdering av behandlingsnytta.

Translarna är ett receptläkemedel som subventionerats till patienter med Duchennes muskeldystrofi. TLV har beslutat att Translarna inte längre ska ingå i högkostnadsskyddet efter den 30 juni 2022. Det tidsbegränsade beslutet från 2019 kommer inte att förlängas på grund av att läkemedlet är mindre effektivt än förväntat och det subventionerade pris som avtalades har löpt ut.

Inför omprövningen om Translarna skulle fortsätta ingå i högkostnadsskyddet har regionerna och företaget haft nya prisförhandlingar, men utan att lyckas nå ett pris som TLV bedömer rimligt i förhållande till nyttan.

NT-rådet avråder med anledning av TLV:s beslut från generell användning och nyinsättning av Translarna. Ett nationellt behandlingsråd med ett regiongemensamt uppdrag att bedöma behandlingseffekt hos individuella patienter kommer att utses då det är viktigt att uppnå en jämlik hantering i landet. NT-rådets rekommendation är att för patienter med otillräcklig effekt av behandlingen och som förlorat sin gångförmåga bör behandlingen avslutas. Tillsättning av behandlingsråd och riktlinjer för dess arbete kommer att utarbetas under hösten 2022.

– NT-rådet ser att det finns ett stort behov av en effektiv behandling för patienter med Duchennes muskelatrofi. Tyvärr har tillkommande data visat att Translarna inte lever upp till de förväntningar vi har haft på behandling och TLV:s beslut visar att den kliniska effekten är liten och att den inte är rimlig utifrån kostnaden för Translarna, även med beaktande av ett eventuellt prisavtal. Vi hoppas på att företaget snarast inkommer med en ny subventionsansökan till TLV, där kostnaden är mer rimlig utifrån visad effekt. Rimligen bör detta kunna ske under hösten 2022 då företaget är ålagda att redovisa nya uppföljningsdata till EMA i september 2022, säger Gerd Lärfars, ordförande för NT-rådet.

NT-rådet

Senast ändrad

Läs mer

Rekommendation från NT-rådet:

Translarna (ataluren) vid Duchennes muskeldystrofi Pdf, 149.7 kB.
2022-07-01