NT-rådet har de senaste dagarna fått frågor kring läkemedlet Qalsody (tofersen). Det är ett kommande läkemedel för behandling av en viss typ av ALS, med påvisad mutation i genen för proteinet superoxiddismutas 1 (SOD1).

NT-rådet arbetar på uppdrag av Sveriges regioner med ordnat införande av nya läkemedel. I NT-rådets arbete görs en bedömning av ett nytt läkemedels värde jämfört med bästa nuvarande behandling vid varje aktuellt sjukdomstillstånd. I bedömningen görs en sammanvägning av sjukdomens svårighetsgrad, behandlingens effektstorlek, tillförlitligheten i det vetenskapliga underlaget och tillståndets sällsynthet.

Dessa faktorer ställs i relation till kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår som beräknas i en hälsoekonomisk värdering. Den hälsoekonomiska värderingen beställer NT-rådet från myndigheten TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket). Läkemedelsföretaget förser TLV med ett hälsoekonomiskt underlag till denna bedömning.

I juni 2023 bedömde NT-rådet att Qalsody ska hanteras via nationell samverkan. Det betyder att läkemedlet ingår i processen för nationellt ordnat införande. Beslutet om nationell samverkan fattades utifrån en tidig bedömningsrapport som tagits fram av regionernas gemensamma horisontspaningsfunktion. Tidiga bedömningsrapporter skrivs för att ge en bild av ett kommande läkemedel, det är inte en värdering av läkemedlet, utan ett tidigt underlag avsett för regionernas förberedelser. Informationen om ett nytt läkemedel är begränsad innan det godkänts och slutsatserna i den tidiga bedömningsrapporten är därför preliminära.

I samband med beslutet om samverkan i juni 2023 beställde NT-rådet en hälsoekonomisk värdering från TLV och meddelade företaget (Biogen) att vi önskar att de inkommer med ett hälsoekonomiskt underlag till TLV som beskriver läkemedlets nytta utifrån genomförda studier.

Innan ett läkemedel får säljas i Europa gör den europeiska läkemedelsmyndigheten en bedömning av läkemedlets effekt och biverkningar. Den europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för läkemedel, CHMP lämnade i februari 2024 ett utlåtande om Qalsody. De rekommenderar att läkemedlet ska få säljas i Europa. Kommitténs utlåtande måste godkännas av EU-kommissionen innan läkemedelsföretaget får sälja läkemedlet.

Läkemedelsföretagen erbjuder ibland olika program för att tillgängliggöra läkemedel innan ett godkännande är klart. Ofta handlar det om det som kallas CUP-program (compassionate use programme) som registreras hos Läkemedelsverket och där företagen då står för läkemedelskostnaden i väntan på att läkemedlet blir tillgängligt. För Qalsody har företaget inte erbjudit ett sådant program. Företaget har tagit initiativ till något de kallar för early access-program, vilket i Sverige inte är ett etablerat begrepp. NT-rådet är inte involverat i det programmet, det är inte en del av vårt arbetssätt.

Vi väntar nu på att läkemedlet ska godkännas för försäljning inom EU och att företaget ska lämna in ett hälsoekonomiskt underlag till TLV. Vi har nyligen varit i kontakt med företaget och påtalat att vi vill kunna göra värderingen så snart som möjligt.

Ledamöterna i NT-rådet är mycket angelägna om att hantera detta läkemedel skyndsamt, då vi ser att det finns ett stort behov av läkemedel vid denna svåra sjukdom.

Rekommendation från NT-rådet Pdf, 135.6 kB.